26.08.2016 | Pharmabranche
Orphan Drugs: Medikamente gegen seltene Erkrankungen
Rund ein Fünftel der Medikamente, die jährlich neu auf den Markt kommen, sind sog. Orphan Drugs. Nach Angaben des Verbands Forschender Arzneimittelhersteller e.V. ist der Umsatz mit solchen Medikamenten trotzdem eher gering geblieben: 2015 hätten die gesetzlichen Krankenkassen in Deutschland nur rund 3,1 Prozent ihrer Arzneimittelausgaben für Orphan Drugs aufgewandt.
Als selten gilt in der EU eine Krankheit, wenn nicht mehr als 5 von 10.000 EU-Bürgern (anders gesagt: einer von 2.000 EU-Bürgern) darunter leiden. Trotzdem trifft man gar nicht selten auf einen Patienten, der an der einen oder anderen seltenen Krankheit leidet; die Organisation "Eurodis – Rare Diseases Europe" schätzt, dass 6 bis 7 Prozent der EU-Bevölkerung betroffen sind; und sie betont, dass ja nicht nur die Patienten selbst, sondern auch deren Familien und Freunde betroffen sind.
Eine größere Gruppe unter den Orphan Diseases sind Krankheiten, die auf erblichen Gendefekten beruhen – die sogenannten monogenen Erbkrankheiten. Dazu zählen beispielsweise die Mukoviszidose, die Hämophilien und die Phenylketonurie. Auch viele Arten von Krebs zählen zu den Orphan Diseases, weil sie glücklicherweise nur selten auftreten.
Die Orphan-Drug-Verordnung der EU
Während im 20. Jahrhundert nur wenige Medikamente gegen seltene Krankheiten entwickelt wurden (beispielsweise gegen Hämophilien), haben Pharmaunternehmen seit der Jahrhundertwende erheblich mehr Medikamente gegen Orphan Diseases herausgebracht. Befördert hat die Entwicklung unter anderem die Entschlüsselung des Humangenoms Anfang der 2000er Jahre, denn viele seltene Krankheiten sind Erbkrankheiten. Förderlich haben sich aber auch die Orphan-Drug-Gesetze ausgewirkt, die in den USA und der EU verabschiedet wurden.
So kann seit dem Jahr 2000 für Medikamentenprojekte gegen schwerwiegende Krankheiten, an denen nicht mehr als einer von 2.000 EU-Bürgern leidet, unter bestimmten Bedingungen von der EU den sogenannten Orphan-Drug-Status vergeben werden. Er ist mit bestimmten Förderungen für das Projekt auf dem Weg zur Zulassung verbunden.
Der Umsatz mit Orphan Drugs
Weil es für ein Orphan-Medikament nur wenige Anwender gibt, wird damit in der Regel kein großer Umsatz erzielt, auch wenn der Preis pro Packung bei einigen Orphan Drugs zu den höchsten im Arzneimittelwesen gehört. So werden in Deutschland derzeit im ambulanten Bereich 68 Medikamente mit aktivem Orphan-Drug-Status verordnet und gehen in die Arzneimittelausgaben der Krankenkassen ein. Auf diese 68 Orphan Drugs entfielen 2015 nur 3,1 Prozent der Arzneimittelmittelausgaben (1,178 Mrd. Euro) der gesetzlichen Krankenkassen (GKV). Bei 90 Prozent dieser Orphan Drugs (61 Medikamenten) lagen die Ausgaben der GKV 2015 unterhalb von 50 Millionen Euro. Dies hat der vfa auf Basis von Daten von Insight Health berechnet.
(vfa / STB Web)
Hinweis: Beachten Sie bitte das Datum dieses Artikels. Er stammt vom 26.08.2016, sodass die Inhalte ggf. nicht mehr dem aktuellsten (Rechts-) Stand entsprechen.